Генная терапия впервой вернула зрение человеку!
Диагноз - врождённый амавроз Лебера. Из-за дефектного гена RPE65 в сетчатке больного непрерывно умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки.
Так что в текущее время он ещё хоть что-то может понимать при ярком освещении, но в полумраке уже теряет всякую вероятность ориентироваться в пространстве. И со временем его зрение должно было на все сто пропасть. Таковы особенности болезни, для которой до нынешнего момента не существовало никаких эффективных способов лечения.
Лондонские медики при помощи сильно тонкой иглы сделали в сетчатки трёх пациентов инъекцию препарата, содержащего вирусы, несущие в себе правильную копию гена RPE65. Посредством немного месяцев врачи проверили зрение своих подопечных.
Если перед лечением пациент Стивен всё время натыкался на стены в специальном затемнённом лабиринте и проходил метр за минуту, то потом инъекции препарата он смог одолеть путь аналогичный лабиринт проворно и без ошибок. Позже младой джентльмен отважился и на самостоятельное перемещение по ночному городу.
И если прежде в таких условиях он мог только зреть самые яркие уличные фонари и зажжённые фары автомобилей, то ныне он стал распознавать дорожные знаки и разметку, бордюры и более того трещины в асфальте. Авторы опыта говорят, что в дальнейшем зрение Ховарта может ещё улучшиться.
Что до двух других пациентов, то, по мнению медиков, скромные результаты лечения могут быть обусловлены больше глубокой стадией болезни. И все-таки и у них со временем могут случиться благоприятные перемены. Или, по меньшей мере, у тех двоих данная терапия замедлит и даже остановит ухудшение зрения.
Учёные подчёркивают, что опробование показало секьюрити нового способа лечения и отсутствие каких-либо побочных эффектов. В дальнейших опытах команда британских исследователей намерена увеличить дозировку гена, а ещё обследовать данную методику на детях.
По материалам
Рейтинг популярности - на эти заметки чаще всего ссылаются:
